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基因编辑技术用于临床又有新进展

2018年5月11日17:39 环球解密

    想象一下在未来的某一天,我们可以将一个被引导的生物机器放入患者的体内,它可以寻找每个细胞中有缺陷的基因序列,然后进行精准编辑从而纠正偏差。

    这项技术被称为基因编辑,阿尔伯塔大学的研究人员刚刚发表了一项研究成果,有望使该技术更接近于临床应用。

    “我们已经发现了一种方法,通过用合成的称为桥联核酸或BNA来取代天然引导分子,大大提高了基因编辑技术的准确性,”加拿大分子疗法研究主席Basil Hubbard说。这位研究负责人也是阿尔伯塔大学药理学系的助理教授。

    他和他的团队已经就他们的发现提交了专利,并希望与制药行业合作将其纳入治疗领域。

    自发现CRISPR / Cas9系统以来,人们对基因编辑技术的关注度一直在迅速增加。该系统天然存在于细菌中,用于抵御其天敌,称为噬菌体。

    “它允许细菌存储关于先前感染的信息,然后通过它来找出并切割入侵体的DNA来摧毁入侵体。” Hubbard解释说。

    “研究人员已经意识到,这个系统还可以按特定的程式在人类细胞中切割特定的DNA序列,从而允许我们编辑我们的基因。然而,其中一个主要问题是此系统不是能够完全的精准操作,有时它会削减了一个类似的但并不是靶向的基因。”

    他指出,使用天然的RNA引导分子,Cas9系统已经比较准确,只有大约百分之一的时侯出错。

    “然而,鉴于人体内有数万亿个细胞,哪怕只有一个百分比的出错率也是非常可怕的,因为基因编辑是永久性的,一个错误的切割可能会导致患者最终会患上像癌症这样的严重疾病。”

    经由Hubbard和他的团队(其中包括研究的第一作者,博士生Christopher Cromwell)的改进,新的BNA引导分子在寻求正确的DNA切割方面表现则更为稳定和严谨。

    “我们的研究表明,在某些情况下,使用桥接核酸引导Cas9可以将其特异性提高10,000倍以上 – 这是一个显著的改进。”Hubbard说。

    虽然基因编辑技术仍然有几个需要克服的障碍,包括如何将其有效地输送到人体内等,但它还是很可能有一天会用于治疗各种遗传疾病,从肌营养不良到血友病和各种癌症等。

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